近日，2026 年欧洲心脏病学会（ESC）年会在慕尼黑举办。我院I期药物临床试验研究室主任钟诗龙教授牵头完成两项新药I期临床研究成果，于大会正式发布：口服小分子PCSK9抑制剂HRS-1301新型口服降脂药）首次人体临床研究入选大会摘要口头报告；靶向ANGPTL3的小核酸药物EDP167（siRNA，基因靶向降脂新药）首次人体临床数据也在本次大会亮相。两类药物均是当前血脂领域备受关注的创新疗法，有望为高血脂患者提供全新治疗方向。从 “首次人体给药” 到登上国际大会口头报告，研究成果的快速推进，充分彰显我院在新药I期临床研究领域扎实的团队实力与高效的项目执行能力。

        HRS-1301是一款口服小分子PCSK9抑制剂。其首次人体研究为随机、双盲、安慰剂对照I期试验，包含单次给药与多次给药爬坡试验，共83例受试者入组接受治疗。研究结果显示，所有不良事件均为轻度，未发生严重不良事件，药物总体耐受性良好；连续给药14天后，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性下降。经安慰剂校正后的平均降幅在20、50、100、200 mg 剂量组分别达30.1%、31.9%、35.6%和41.8%，其中100mg与200mg剂量组在停药后，降脂效应仍持续下降。

        EDP167是靶向ANGPTL3的小核酸（siRNA）药物。其首次人体研究为随机、双盲、安慰剂对照的单次给药爬坡I期试验，共纳入40例受试者，设置35–400mg五个剂量组，随访周期85天。单次给药后，甘油三酯（TG）、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）、载脂蛋白B（ApoB）及残余胆固醇（RC）的最大平均降幅分别达61%、43%、44%、31% 和 78%；ANGPTL3水平下降69%–88%，药效可持续至第85天。研究期间未报告严重不良事件及注射部位反应，药物总体耐受性良好。

        两项研究成果获得国际学术界认可，是我院I期药物临床试验团队综合能力的集中体现。团队不仅高质量完成研究方案落地与实施，还具备承接不同作用机制、不同剂型创新药研发项目的系统能力。从健康受试者招募入组、给药管理，到安全性监测与药代动力学数据解读，全流程规范高效开展，为研究结论的科学性提供了坚实保障。

        未来，我院将持续提供高质量I期临床研究服务，期待与更多创新药企业携手合作，推动更多潜力新药从健康受试者的首次人体研究阶段，高效走向患者应用。

        广东省人民医院国家药物临床试验机构I期药物临床试验研究室，由1983 年设立的临床药理研究室发展而来。科室已承担完成一百余项国内外新药临床试验的临床研究与生物样本分析工作，业务覆盖健康受试者首次人体试验、药代动力学、生物利用度等新药早期临床试验，并联合多个临床专科开展患者参与的早期新药临床试验项目。

        医生信息

        钟诗龙教授为我院药学部主任，I期药物临床试验研究室主任、主要研究者（PI），广东特支计划领军人才、广东省杰出青年医学人才。学术兼职方面，担任中国药理学会心血管药理专业委员会副主任委员、中国药理学会表观遗传药理专业委员会副主任委员、广东省药事管理医疗质量控制中心副主任委员、广东省药理学会副理事长等。

        主持或参与I期健康参与者药物临床试验10余项；主持国家自然科学基金6项、“十三五”精准医学重点研发计划课题1项、“十二五”国家科技支撑计划课题任务1项、广东省重点领域研发计划“精准医学与干细胞”重大科技专项1项等。以通讯作者或第一作者在Nat Commun、Adv Sci、Cardiovasc Diatetol、Cell Mol Biol Lett、APS、Clin Pharmacol Ther等期刊发表SCI论文70余篇；共同发表Nature、Lancet Oncol及J Clin Oncol文章各1篇。申请发明专利15项，授权7项。

        前瞻性声明与免责说明

        本通讯稿所涉HRS-1301与EDP167均为处于早期临床开发阶段的研究性药物，尚未在任何国家或地区获得上市批准。文中所述数据来自健康参与者的小样本Ⅰ期临床研究，其安全性与有效性尚需在更大规模的后续临床研究中进一步验证。文中涉及的后续临床开发计划及时间节点等前瞻性陈述，受多种不确定因素影响，实际进展可能与预期存在差异。本稿仅供学术交流与信息参考，不构成任何诊疗建议或投资建议。

王曦培