尊敬的患者及家属朋友：

我院心内科科目前正在开展“一项在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性的III期临床研究”。

研究药物VSA003注射液（VSA003）是一种以RNA干扰技术为基础的皮下注射治疗药物，具有给药间隔时间长的优势（每三个月注射一次）双盲治疗完成后，开放治疗持续1年。该药物（VSA003）尚未获批上市，处于研究阶段，该研究已获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验通知书，拟用于治疗HoFH疾病。本研究将同期在全国多家医院展开，计划至少招募45名HoFH患者。目前本研究已通过本院伦理委员会批准，现公开招募患者。

招募对象（主要入组标准）：
（1） 签署知情同意书时年龄≥12岁，性别不限，且体重≥40 kg；
（2） 符合基因诊断或临床诊断的HoFH患者；
（3） 空腹低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）≥2.6 mmol/L；

以下情况不在本次试验的研究范围之内（主要排除标准）：
（1） 目前正在使用或在筛选前1年内使用过靶向肝脏的小干扰RNA或反义寡核苷酸药物（研究允许联合使用英克司兰，但在筛选期进行LDL-C检测前，需满足至少稳定24周的英克司兰治疗，且研究期间英克司兰给药与研究药物给药至少间隔4周）；
（2） 筛选前5个月内或5个半衰期内（以较长者为准）接受过或正在接受靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的治疗；
（3） 筛选时空腹甘油三酯（TG）≥4.5 mmol/L；
（4） 注：以上为部分主要标准，最终入选标准由研究医生评估，并以受试者的全面检查结果为准。

本研究的基本情况：
（1） 申办方已为该项目购买保险。
（2） 研究期间申办方将提供研究用药物，并支付相关检查费用，提供交通及采血营养补助。

若您或您的家人、友人有兴趣了解本临床研究详情，请与以下研究人员或我院科门诊咨询：

联系人1：王助理  联系电话:17713747526

联系人2：夏老师  联系电话:13602477796